May 13, 2026

Was die EU-Joint Clinical Assessment für Patientenunterstützungsprogramme im Jahr 2026 bedeutet

Für die meisten pharmazeutischen Vertriebs- und Patientenengagement-Teams hat die EU-Joint Clinical Assessment bislang wie ein regulatorisches Problem gewirkt, das von Market-Access- und HEOR-Spezialisten (Health Economics and Outcomes Research, also Gesundheitsökonomie und Ergebnisforschung) bearbeitet wird, die an Dossiers und komplexen Evidenzrahmen arbeiten. Diese Wahrnehmung ändert sich rasch, und das aus gutem Grund. Die JCA erhöht nicht nur die Anforderungen an klinische Evidenz. Sie verändert grundlegend, welche Art von Daten Pharmaunternehmen benötigen, wann sie diese brauchen und woher sie kommen müssen. Patientenunterstützungsprogramme und die digitalen Plattformen, die sie antreiben, stehen nun in einer völlig neuen Weise im Mittelpunkt dieser Evidenzfrage.

Die Verordnung, die die meisten Patientenunterstützungsteams noch unterschätzen

Die EU-Verordnung zur Bewertung von Gesundheitstechnologien, kurz HTA-Verordnung (Health Technology Assessment), formal Verordnung (EU) 2021/2282, trat im Januar 2022 in Kraft und gilt seit dem 12. Januar 2025. Seitdem müssen alle neuen Krebsmedikamente und Arzneimittel für neuartige Therapien eine Joint Clinical Assessment auf EU-Ebene durchlaufen, bevor die einzelnen Mitgliedstaaten ihre eigenen nationalen Preis- und Erstattungsentscheidungen treffen. Die Verordnung wird im Januar 2028 auf Arzneimittel für seltene Erkrankungen ausgeweitet und soll bis 2030 alle neu zugelassenen Arzneimittel erfassen. Ab 2026 werden auch ausgewählte Hochrisiko-Medizinprodukte erstmals einbezogen.

Die JCA ist eine zentralisierte, EU-weite Bewertung der relativen klinischen Wirksamkeit und Sicherheit einer Gesundheitstechnologie im Vergleich zu bestehenden Alternativen. Sie läuft parallel zum Zulassungsverfahren der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und erstellt einen einzigen standardisierten klinischen Bewertungsbericht, auf den alle 27 Mitgliedstaaten bei ihren nationalen Erstattungsentscheidungen zurückgreifen können. Ziel ist es, Doppelarbeit zwischen den Mitgliedstaaten zu vermeiden, den Patientenzugang zu innovativen Therapien zu beschleunigen und einen konsistenteren und transparenteren Standard der Evidenzbewertung in ganz Europa einzuführen.

Eine wichtige Klarstellung, die für das Verständnis der JCA durch Patientenunterstützungsteams entscheidend ist: Die JCA konzentriert sich ausschließlich auf klinische Bereiche. Sie trifft keine Werteurteile, wirtschaftlichen Bewertungen oder Erstattungsentscheidungen. Diese Entscheidungen verbleiben in der Zuständigkeit der einzelnen Mitgliedstaaten. Was die JCA liefert, ist eine gemeinsame klinische Grundlage, die in die nachgelagerten nationalen HTA-Prozesse und Kostenträgerverhandlungen einfließt. Patientengenerierte Daten aus Unterstützungsprogrammen fließen also in diese nachgelagerten nationalen Prozesse ein, und dort werden Preis-, Erstattungs- und Zugangsergebnisse letztendlich bestimmt.

Was dies für Patientenunterstützungsteams so bedeutsam macht, ist das, was die JCA und die nachgelagerten nationalen HTAs nun gemeinsam fordern. Während individuelle nationale HTAs bislang ein Produkt gegen einen einzelnen Vergleichstherapie in einer definierten Patientengruppe bewerteten, müssen Hersteller nun einen viel breiteren Satz von Evidenzanforderungen adressieren, die um sogenannte PICO-Rahmen strukturiert sind. PICO steht dabei für Population, Intervention, Komparator und Outcomes, also die Patientengruppe, die Behandlung, die Vergleichstherapie und die relevanten Ergebnisse. Diese Rahmen umfassen mehrere Patientengruppen, mehrere Vergleichstherapien und ein breiteres Spektrum klinischer Ergebnisse gleichzeitig, um den unterschiedlichen Evidenzbedürfnissen aller 27 Mitgliedstaaten gerecht zu werden. All dies muss innerhalb von etwa 100 Tagen nach Übermittlung der konsolidierten PICO-Liste für Standardverfahren und in nur 60 Tagen für beschleunigte EMA-Verfahren bearbeitet werden. Hersteller können nicht auf die offizielle PICO-Liste warten, bevor sie mit ihrer Evidenzarbeit beginnen. Sie müssen auf Basis vorhergesagter Anforderungen frühzeitig loslegen, oder sie riskieren eine öffentliche Erklärung über fehlende Evidenz im abschließenden JCA-Bericht.

Die Evidenzlücke, die niemand eingeplant hat

Klinische Studiendaten allein reichen nicht mehr aus, um den kombinierten Anforderungen der JCA und der nachgelagerten nationalen HTA-Prozesse gerecht zu werden. Das ist keine Frage der Meinung, sondern wird in den ersten realen Bewertungen, die durch das System laufen, zunehmend sichtbar.

Die JCA fordert Ergebnisse, die über das hinausgehen, was die EMA für die Marktzulassung verlangt. Die Mitgliedstaaten fordern regelmäßig Evidenz zur Lebensqualität der Patienten, zu Verläufen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zu patientenrelevanten Endpunkten wie Symptombelastung und Alltagsfunktionsfähigkeit, neben den traditionellen klinischen Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkten. In der Fachzeitschrift Pharmaceutical Medicine veröffentlichte Forschungsergebnisse haben bestätigt, dass der JCA-Rahmen Anforderungen einführt, die zwischen den Mitgliedstaaten erheblich variieren, wobei verschiedene Länder unterschiedliches Gewicht auf Surrogatendpunkte, patientenberichtete Ergebnisse und Lebensqualitätsmessungen legen.

Deutschlands AMNOG-Prozess, der für Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz steht, also das Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarkts, läuft in Koordination mit der JCA und regelt, wie neue Arzneimittel hinsichtlich ihres Zusatznutzens bewertet werden, bevor ein Erstattungspreis verhandelt wird. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA), der den AMNOG-Prozess überwacht, verlangt die Validierung behaupteter Vorteile gegenüber patientenrelevanten Endpunkten wie Überleben, Morbidität und gesundheitsbezogener Lebensqualität. Die Überarbeitung der Modul-3-Dossieranforderungen im Jahr 2024 betonte weiter die Rolle von Real-World-Evidence bei der Bestimmung der Zielpopulationsgröße und der Behandlungsmuster. Eine auf dem ISPOR Europe 2025 vorgestellte Analyse bestätigte, dass 66,7 Prozent der unter den neuen Anforderungen eingereichten AMNOG-Dossiers Real-World-Evidence enthielten, eine bedeutende Verschiebung gegenüber der früheren Abhängigkeit von klinischen Studiendaten allein.

Frankreichs Haute Autorité de Santé (HAS) und Schottlands Scottish Medicines Consortium (SMC) stellen ähnlich kritischere Fragen darüber, ob klinische Studienergebnisse tatsächlich in sinnvolle Ergebnisse für echte Patienten in der realen Versorgung übertragbar sind. Das Muster bei den europäischen HTA-Stellen ist eindeutig: Randomisierte kontrollierte Studiendaten belegen, dass eine Therapie wirken kann, aber es ist die Patientenerfahrung in der realen Welt, longitudinal und strukturiert erfasst, die zunehmend darüber entscheidet, wie viel eine Therapie wert ist und wie weitreichend sie auf nationaler Ebene erstattet wird.

Warum dies nun auch ein Problem der Patientenunterstützung ist

Die Evidenzlücke, die die JCA aufdeckt, kann nicht von Market-Access-Teams allein durch die Arbeit an Dossiers geschlossen werden. Es braucht Daten, die von Patienten stammen, die über einen längeren Zeitraum mit ihrer Therapie leben, Daten, die beschreiben, was tatsächlich passiert, wenn ein Arzneimittel die kontrollierte Umgebung einer klinischen Studie verlässt und in den Alltag eintritt.

Hier werden Patientenunterstützungsprogramme auf eine wirklich neue Weise strategisch relevant. Sie wurden bisher hauptsächlich auf der Basis von Adhärenz- und Persistenzergebnissen konzipiert und bewertet, manchmal auch hinsichtlich ihrer Wirkung auf die Zufriedenheit der verschreibenden Ärzte und gelegentlich ihrer Rolle bei der Erfassung von unerwünschten Ereignissen. Die nationalen HTA-Prozesse, die der JCA folgen, verändern diese Ausgangslage erheblich.

Ein Patient, der von Beginn der ersten Verschreibung an in ein gut konzipiertes digitales Unterstützungsprogramm eingeschrieben ist, generiert über Monate und Jahre des Engagements genau die Art von longitudinalen patientenberichteten Daten, nach denen nationale HTA-Stellen zunehmend suchen. Adhärenzmuster, Nebenwirkungserfahrungen, Lebensqualitätsverläufe, Symptombelastung im Zeitverlauf, Behandlungszufriedenheitswerte und Alltagsfunktionsfähigkeit sind Datenpunkte, die in klinischen Studien typischerweise nicht erfasst werden, aber genau das sind, was nachgelagerte nationale HTAs und Kostenträgerverhandlungen als Teil der Evidenzbasis für Preis- und Erstattungsentscheidungen zunehmend fordern.

Eine 2024 in PLOS ONE veröffentlichte Studie, an der Forscher von Novartis Ireland und Novartis Pharma GmbH beteiligt waren, bestätigte, dass Patientenunterstützungsprogramme eine bedeutende und bislang nicht ausreichend genutzte Quelle von Real-World-Daten zu Medikamentenverwendung, Adhärenz und Patientenerfahrung darstellen. Die Studie kam zu dem Schluss, dass das Potenzial dieser Daten für regulatorische und HTA-Zwecke aufgrund von Lücken in der Art, wie Daten gesammelt, strukturiert und verwaltet werden, noch weitgehend ungenutzt bleibt. Das ist eine ehrliche Einschätzung des aktuellen Stands, und sie zeigt direkt auf, wo sowohl die Chance als auch die Herausforderung liegen.

Die ehrliche Wahrheit über Patientenunterstützungsdaten und was es braucht, um sie glaubwürdig zu machen

Dies ist der Teil des Gesprächs, der echte Offenheit verdient, denn die Lücke zwischen dem, was Patientenunterstützungsprogramme derzeit produzieren, und dem, was HTA-Stellen tatsächlich akzeptieren werden, ist erheblich und sollte nicht beschönigt werden.

Europäische HTA-Stellen und Entscheidungsträger in regulatorischen und Erstattungsprozessen haben Daten aus Patientenunterstützungsprogrammen bislang als niedrigstufte Evidenz behandelt. Die Bedenken sind gut dokumentiert. Diese Art von Daten wird vom Hersteller oder in seinem Auftrag gesammelt, was eine Wahrnehmung von Befangenheit erzeugt, die selbst hochwertige Daten ohne unabhängige Validierung kaum überwinden können. Die Datenverwaltung variiert enorm zwischen den Programmen. Erhebungsmethoden sind oft für Patientenmanagementzwecke konzipiert und nicht für wissenschaftliche Strenge. Und das Fehlen prospektiver Analysepläne hat es historisch schwer gemacht, Patientenunterstützungsdaten glaubwürdig in formellen Einreichungen zu verwenden.

Das sind strukturelle Probleme, keine bloßen Wahrnehmungsprobleme. Eine 2025 in PMC veröffentlichte Studie, die kanadische Patientenunterstützungsprogrammdaten gegen Leitlinien für Real-World-Evidence prüfte, war in diesem Punkt unmissverständlich: Regulatorische und HTA-Stellen betrachten diese Art von Daten derzeit als niedrigstufte Evidenz, und ein Mangel an öffentlicher Transparenz bei den Programmabläufen bleibt ein zentrales Problem.

Der wichtige Punkt ist, dass diese Probleme lösbar sind, aber nur wenn sie von Beginn der Konzeption eines Patientenunterstützungsprogramms an angegangen werden, nicht nachträglich, wenn die Zugangsfrage bereits dringend geworden ist. Eine digitale Patientenunterstützungsplattform, die mit standardisierten, wissenschaftlich validierten Instrumenten für patientenberichtete Ergebnisse, sogenannten Patient Reported Outcomes (PRO), aufgebaut ist, also strukturierten Fragebögen, die die eigene Einschätzung des Patienten zu seiner Gesundheit, seinen Symptomen und seiner Lebensqualität erfassen, und die gleichzeitig über eine DSGVO-konforme Datenverwaltung, pseudonymisierte und strukturierte Datenerhebung sowie die Fähigkeit verfügt, indikationsspezifische Fragenkataloge innerhalb eines konsistenten methodischen Rahmens einzusetzen, ist ein grundlegend anderes Evidenz-Asset als eine Plattform, die primär darauf ausgerichtet ist, Engagement-Kennzahlen zu generieren. Erstere hat einen glaubwürdigen Weg, zu nationalen HTA-Einreichungen nachgelagert zur JCA beizutragen. Letztere nicht.

Das ist die Unterscheidung, die nun kommerziell entscheidend ist. Pharmaunternehmen, die ihre Patientenunterstützungsinfrastruktur von Anfang an mit eingebauten Anforderungen an die Evidenzgenerierung konzipieren, bauen etwas auf, das nationale Preis- und Erstattungsgespräche tatsächlich beeinflussen kann. Diejenigen, die das nicht tun, generieren Daten, die von den Kostenträgern und HTA-Stellen, die über die Marktzugangsergebnisse entscheiden, kaum ernst genommen werden.

Was der JCA-Zeitplan jetzt für die Evidenzplanung bedeutet

Eine der wichtigsten und am wenigsten verstandenen Auswirkungen der JCA auf Patientenunterstützungsteams ist das Zeitplanproblem. Der JCA-Prozess läuft parallel zum EMA-Zulassungsverfahren, was bedeutet, dass Hersteller gleichzeitig ihre Zulassungseinreichung, ihre JCA-Dossier-Vorbereitung und ihre nationalen HTA-Vorbereitungen in 27 Mitgliedstaaten verwalten müssen, alles innerhalb von Zeitrahmen, die keinen Raum für reaktive Evidenzgenerierung lassen.

Das 100-Tage-Fenster für Standardverfahren, das bei beschleunigten Verfahren auf nur 60 Tage reduziert wird, schafft eine Herausforderung bei der Evidenzgenerierung, die zum Zeitpunkt der Markteinführung nicht mehr bewältigt werden kann. Evidenz, die in nachgelagerte nationale HTA-Prozesse nach der JCA einfließen soll, muss während der klinischen Entwicklungsphase oder spätestens ab dem Zeitpunkt der Zulassungseinreichung aufgebaut werden, nicht erst nachdem die PICO-Liste eingetroffen ist.

Das bedeutet, dass für Produkte in der Spätphase der Entwicklung oder kurz nach der Markteinführung das Fenster für den Aufbau einer bedeutsamen Real-World-Evidenzbasis aus dem Patientenengagement jetzt offen ist, aber nicht unbegrenzt offen bleibt. Unternehmen, die Patientenunterstützungsprogramme erst nach der Marktzulassung starten und dann versuchen, longitudinale Evidenz von Grund auf zu generieren, arbeiten gegen einen Zeitplan, den das JCA-Umfeld extrem schwer handhabbar macht.

Die Unternehmen, die für nationale HTA-Einreichungen in den nächsten drei bis fünf Jahren am besten aufgestellt sind, sind diejenigen, die früh genug mit strukturiertem Patientenengagement und Datenerhebung beginnen, um aussagekräftige longitudinale Datensätze bereit zu haben, wenn sie gebraucht werden. Für Produkte, die sich bereits in der Post-Launch-Phase befinden, ist der Aufbau dieser Infrastruktur bereits eine dringende Priorität.

Die Patientenerfahrungsdimension, die leicht übersehen wird

Es gibt einen weiteren Aspekt der JCA, der weniger Aufmerksamkeit erhält, aber von großer Bedeutung ist. Der JCA-Rahmen bezieht explizit Patienten und klinische Experten in den PICO-Scoping-Prozess ein. In der Praxis bedeutet dies, dass patientenrelevante Ergebnisse, die von Lebensqualität, Symptombelastung und Alltagsfunktionsfähigkeit sprechen, zunehmend in die PICO-Rahmen einfließen, die Hersteller adressieren müssen.

EURORDIS, die europäische Patientenorganisation für seltene Erkrankungen, hat die Verordnung als einen wichtigen Meilenstein für das europäische Gesundheitswesen bezeichnet, der eine gerechtere und patientenzentriertere Entscheidungsfindung verspricht. Inwieweit dieses Versprechen eingelöst wird, hängt maßgeblich davon ab, ob die Industrie Patientenerfahrungsdaten generieren kann, die glaubwürdig genug sind, um von nationalen HTA-Stellen und Kostenträgern in den der JCA folgenden Bewertungen ernst genommen zu werden. Genau diese Art von Daten ist es, die ein langfristiges digitales Patientenengagement, richtig konzipiert und verwaltet, zu generieren in der Lage ist.

Was Pharma-Teams heute anders machen sollten

Die JCA erfordert keine vollständige Neuerfindung der Patientenunterstützungsstrategie, aber sie erfordert eine bedeutende Erweiterung der Art, wie diese Programme konzipiert, verwaltet und bewertet werden.

Patientenunterstützungsprogramme müssen von Anfang an mit standardisierten, validierten PRO-Instrumenten konzipiert werden, wobei die Auswahl der Instrumente durch die PICO-Rahmen informiert werden sollte, die für jedes Produkt voraussichtlich relevant sind. Das bedeutet, HEOR- und Market-Access-Teams in Gespräche über das Design von Patientenunterstützungsprogrammen einzubeziehen, die bislang hauptsächlich bei kommerziellen Teams und Patientenservice-Teams angesiedelt waren.

Die digitale Plattform, über die Patientenunterstützung bereitgestellt wird, muss in der Lage sein, strukturierte, nachvollziehbare, longitudinale Daten in großem Maßstab zu generieren. Unabhängige Datenverwaltung, transparente Analysepläne und pseudonymisierte Datenerhebung sind keine optionalen Extras, wenn das Ziel ist, Evidenz zu produzieren, die nationale HTA-Stellen ernst nehmen werden.

Die Bereitstellung von Patientenunterstützung muss früher im Produktlebenszyklus erfolgen. Der Beginn eines bedeutsamen digitalen Patientenengagements bei oder vor der Zulassungseinreichung ist nicht mehr nur gute kommerzielle Praxis, sondern für Produkte, die der JCA unterliegen, eine strategische Notwendigkeit im Bereich der Evidenzgenerierung.

Und die funktionsübergreifende Zusammenarbeit zwischen Patientenunterstützung, Market Access, HEOR und Medical Affairs ist nun unerlässlich. Die JCA hat eine gemeinsame Evidenzherausforderung geschaffen, die innerhalb keiner einzelnen Funktion gelöst werden kann.

Die kommerzielle Chance im regulatorischen Druck

Es wäre leicht, all dies als reine Belastung zu betrachten. Diese Sichtweise verpasst jedoch die echte kommerzielle Chance, die die Verordnung für Unternehmen schafft, die sie durchdacht angehen.

Die JCA wird erstmals eine einzige paneuropäische klinische Bewertung produzieren, die Erstattungsentscheidungen in allen 27 Mitgliedstaaten gleichzeitig informiert. Die nationalen Preis- und Erstattungsverhandlungen, die darauf folgen, werden durch die Qualität und Vollständigkeit der Real-World-Evidence geprägt sein, die Hersteller vorlegen können. Ein Unternehmen, das in diese nationalen Prozesse mit glaubwürdigen, longitudinalen, patientengenerierten Daten eintritt, die reale Wirksamkeit, Auswirkungen auf die Lebensqualität und Behandlungserfahrung dokumentieren, ist in einer deutlich stärkeren Verhandlungsposition als eines, das nur mit klinischen Studiendaten ankommt.

Genau diese Evidenzinfrastruktur wurde mit brite aufgebaut. In Zusammenarbeit mit dem PROMIS-Institut an der Charité Berlin, einem der führenden europäischen Forschungsinstitute für patientenzentrierte Ergebnisforschung, hat XO Life standardisierte PRO-Fragebögen entwickelt, die die wissenschaftliche Strenge erfüllen, die für eine glaubwürdige Evidenzgenerierung erforderlich ist. Die über brite erhobenen Daten sind pseudonymisiert, strukturiert und standardisiert. Die Plattform ist DSGVO-konform und wissenschaftlich validiert, und Pharmapartner können produktspezifische oder indikationsspezifische Fragenkataloge innerhalb desselben konsistenten methodischen Rahmens einsetzen. Es handelt sich nicht um ein Patientenengagement-Tool, bei dem die Evidenzgenerierung nachträglich hinzugefügt wurde, sondern um eine Plattform, die von Grund auf konzipiert wurde, um die Art von strukturierten, hochwertigen patientenberichteten Daten zu generieren, die die nationalen HTA-Prozesse nachgelagert zur JCA zunehmend fordern.

Die Pharmaunternehmen, die jetzt in eine Patientenunterstützungsinfrastruktur investieren, die Evidenz generiert, die nationale HTA-Stellen ernst nehmen werden, bereiten sich nicht nur auf eine regulatorische Herausforderung vor. Sie bauen ein kommerzielles Asset auf, das Preis- und Zugangsergebnisse in jedem europäischen Markt beeinflussen wird, in dem JCA-Ergebnisse in nationale Erstattungsentscheidungen einfließen, was ab 2030 jeden wichtigen europäischen Markt für jedes neue Arzneimittel bedeuten wird. Das Fenster für den Aufbau dieses Assets ist offen. Die Frage ist schlicht, wer zuerst handelt.

Erfahren Sie, wie brite Pharmaunternehmen beim Aufbau von Patientenbeziehungen unterstützt, die Real-World-Evidence generieren, unter xo-life.com/en/brite