Patient-Reported-Outcome-Measures im Gesundheitswesen

In einer immer effizienter werdenden Welt muss früher oder später ein Umdenken im Gesundheitswesen stattfinden. Durch die Vielzahl an unterschiedlichen Patientengruppen und deren Befindlichkeiten ist eine Orientierung hin zum individuellen Patienten unabdingbar. Dabei werden Daten, die durch Patienten erhoben werden, sog. Patient Reported Outcome Measures (PROMs), eine immer zentralere Rolle spielen.

Die Auswertung und Einbeziehung von PROMs in das Gesundheitswesen ermöglicht folgende Vorteile:

1. Medizinisches Fachpersonal kann Symptome schneller erkennen und gezielt Initiative ergreifen ^[1]
2. Zusätzliche Evidenz für marktrelevante Zulassungsstudien (sog. Pre-Market Case Studies) und nach Marktzulassung in sogenannten Post-Marketing Studies
3. Präzises Arzneimitteltherapie-Monitoring im realen Versorgungssetting für Präzisionsmedizin

Aber was hat es mit PRO(Ms) auf sich und wie tragen sie zur Präzisionsmedizin bei?

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Was sind PROs / PROMs?

Nach Angaben der European Medicine Agency (EMA) sind Patient Reported Outcomes (PROs) Daten, die direkt – durch den Patienten selbst – erhoben werden ^[2]. Dabei werden, zusätzlich zu den regulären medizinischen Fragen (klinische, genetische und ärztliche Fragen), subjektive Daten zur persönliche Wahrnehmung der Krankheit und der zugehörigen Therapie ausgewertet.

Mögliche Endpunkte der Erhebung sind zum Beispiel Informationen über die:

• Auswirkung auf die Lebensqualität
• Symptome während der Therapie
• Adhärenz zur Therapie
• Zufriedenheit mit dem Therapieverlauf

Die Messung dieser Daten erfolgt über standardisierte, wissenschaftlich entwickelte Methoden, die sog. Patient Reported Outcome Measures.

Bei PROs handelt es sich mehrheitlich um Fragebögen, die folgende Qualitätsmerkmale erfüllen müssen^[3]:

1. Vergleichbarkeit

Die Fragebögen stellen sicher, dass sowohl ein Vergleich zwischen verschiedenen Patienten (interpersonal), als auch ein Vergleich der gleichen Patienten im Zeitverlauf (intrapersonal) möglich ist. Zudem können verschiedene Krankheitsgruppen und Kulturen verglichen werden.

2. Reliabilität und Validität

Die Anwendbarkeit der erhobenen Daten auf die Grundgesamtheit (Validität) wird durch strikte standardisierte Methoden sichergestellt. Dadurch sind die Ergebnisse der Studie auch in sich konsistent und fragen auch die Details ab, die abgefragt werden sollen (Reliabilität).

3. Flexibilität

Die Fragen zu bestimmten Merkmalen (Items), wie zB. subjektives Empfinden der Therapie, können frei nach der zu untersuchenden Gruppe zusammengestellt werden. Der Fragebogen erhält dabei die volle Reliabilität und Validität.

4. Integrität

Personen aller Bevölkerungsschichten und -gruppen können diese Fragebögen ausfüllen. Es wird also Rücksicht auf Lesefähigkeit, Sprache und physische Durchführbarkeit genommen.

In Deutschland gibt es derzeit schon führende Forschungsinstitute, wie z. B. das PROMIS Institut der Charité, welches standardisierte Messinstrumente für patientenberichtete Merkmale entwickelt und diese im realen Versorgungssetting einsetzbar macht.

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Warum werden PROMs vor Marktzulassung immer bedeutender?

Durch PROMs werden klinische Studien weiter präzisiert – individuelle Endpunkte, wie Auswirkung auf die Lebensqualität, können genauer denn je erhoben werden und dadurch eine gute Grundlage für künftige Therapieempfehlungen bilden. Es entsteht ein selbst lernendes System was, durch präzisere Evidenz, präzisere Diagnostik und anschließend präzise Therapieempfehlungen ermöglicht ^[6]. So ist in den letzten Jahren ein bedeutender Anstieg der PROM-Items in klinischen Studien zu beobachten. 2018 berichtete die FDA, dass innerhalb von 6 Jahren ein Anstieg von > 500 % bei der Anzahl der klinischen pre-Authorization-Studien in den USA beobachtet wurde, die PROMs enthalten ^[5].

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PROMs nach Marktzulassung

Neben ihrer Bedeutung für die Marktzulassung von Medikamenten, helfen PROMs auch im realen Versorgungssetting, relevante Outcomes zu erzeugen. Daten zur persönlichen Wahrnehmung der Therapie werden dabei auch nach Zulassung noch erhoben und gesammelt. Das ist oft eine verpflichtende Komponente von neuen Arzneimitteln, die womöglich ein conditional market approval bekommen haben. Das hat den Vorteil, dass Patienten die eine Therapie neu verschrieben bekommen schon vorher standardisierte Nutzenbewertungen lesen können. So können PROMs, durch zuverlässiges Erwartungsmanagement, die Adhärenz zur Therapie deutlich erhöhen.

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Was trägt XO Life für den Einsatz von PROMs bei?

Zu diesem Zweck werden zumeist PROM-Fragebögen zur digitalen Patientenbefragungen eingesetzt. Über eine webbasierte skalierbare Anwendung, wie zB. den ImpactMonitor, geben Patienten ihre subjektiven psychischen und physischen Empfindungen direkt digital an, welche Rückschlüsse auf die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie in Echtzeit zulassen. Damit können präzise und flexible Therapieanpassungen erfolgen; Patienten aber auch in ihren Erwartungen gemanaged werden, indem sie die Therapieverläufe von anderen Patienten einsehen. Zudem können so, durch langfristige Begleitung der Patienten auch nach der Therapie, einzelne Therapiepfade hinsichtlich ihrer Langzeitfolgen überprüft werden.

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Fazit

Im Hinblick auf die Entwicklungen der regulären Medizin hin zur Präzisionsmedizin wird eine Implementierung von PROMs in klinische Studien sowie in den Versorgungsalltag zwingend nötig sein. Präzise, individuell angepasste Therapien brauchen präzise, individuelle und vor allem auch subjektive – durch den Patienten berichtete – Daten auf die sie sich stützen können. Durch relevante Fragen (Items) und eine zeitnahe Erfassung dieser, kann die Überwachung von Therapien in der breiten Gesellschaft gewährleistet werden. Arzneimittel-Monitoring fortgeführt werden.

Dazu bedarf es einerseits die Expertise von wissenschaftlichen Instituten wie dem PROMIS sowie das technische Know-How von XO Life.

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Quellen:

^[1] Licqurish SM, Cook OY, Pattuwage LP, et al. Tools to facilitate communication during physician-patient consultations in cancer care: An overview of systematic reviews. CA Cancer J Clin 2019;69(6):497–520

^[2] European Medicines Agency: Integrating patients’ views in clinical studies of anticancer medicines. 2016. https://www.ema.europa.eu/en/news/integrating-patients-views-clinical-studies-anticancer-medicines. Last accessed: 15.02.2021

^[3] PROMIS Germany: Hintergrund.  https://promis-germany.de/ueber-promis-2/hintergrund/ Last accessed: 15.02.2021

^[4] Weszl, M., Rencz, F. & Brodszky, V. Is the trend of increasing use of patient-reported outcome measures in medical device studies the sign of shift towards value-based purchasing in Europe?. Eur J Health Econ 20, 133–140 (2019).

^[5] U.S. Food and Drug Administration: Value and use of patient-reported outcomes (PROs) in assessing effects of medical devices. CDRH strategic priorities 2016–2017. https://www.fda.gov/media/109626/download. Last accessed: 15.02.2021

^[6] Schlomm, T., Rödiger, T. & Graalmann, J. Präzisionsonkologie. Urologe 60, 3–7 (2021).